2015 上半年 FDA 首肯 14 种新药

2014 年美国 FDA 药性一物评价与研究者此前心（CDER）共审批了 41 个新药性，创 1996 年以来的新高；其此前，都有了 11 款生一物制剂。今日，2015 年仍然过去了一大半，在 FDA 加速审评的新，今年上半年生一物科技性服务业收荣获如何呢？

据《Nature Reviews Drug Discovery》统计，2015 年 1 年底至 6 年底分别为 14 款抑止剂荣获 FDA 审批，其此前生一物制剂有 3 个，分别是帕利放射治疗白斑状银屑病的抑止剂 Secukinumab、NPS Pharmaceuticals 放射治疗甲状旁腺功能大不如前的抑止剂 Saysa 以及 United Therapeutics 子公司放射治疗出神经肝细胞突起的新药性 Dinutuximab。

以下是这 14 款抑止剂的适应症、等详情分析：

2015 上半年荣获 FDA 审批的 14 种新药性 备注：带*的为生一物制剂

第一三共：Saysa

1 年底 8 日，美国 FDA 审批了 2015 年的第一个新药性—第一三共生一物科技性子公司（Daiichi Sankyo）的抗击人体内新药性 Saysa（通用名：依杜沙班片，Edoxaban），主要用途增加非瓣膜适度房颤（NVAF）病人此前风及系统适度栓塞事件的风险。

FDA 审批依杜沙班该公司主要基于两项积极的 3 期医学数据。其此前一个代号为 ENGAGEAF-TIMI 的 3 期医学招募了 21105 位非瓣膜适度房颤病人，另一个 Hokusai-VTE 实验则在 8292 位深静脉血栓（DVT）和/或肺栓塞（PE）病人此前进行，背脊好几次比起日服一次两个剂量的依杜沙班片和标准麻醉药性华法林相对来说的和稳定适度。这些病人此前都接受过五到十天抗击人体内药性的放射治疗（针头或用药性）。结果发现高剂量的依杜沙班和法华林相当。

帕利：Cosentyx

2015 年开年，帕利立刻迎来了开门红，业界备受渴望的重磅单抗击抑止剂 Cosentyx（secukinumab）几乎同一时长蝉联欧美 2 大主要的的产品。Cosentyx 是全球首个白肝细胞酪氨酸 17（IL-17）单克隆抗击体，荣获欧盟和 FDA 审批主要用途此前度至重度白斑改型银屑病（plaque psoriasis）病人的放射治疗。该药性的荣获批，开端银屑病医学放射治疗的重大基石。在 III 期医学计划此前，Cosentyx 相对于疗效相当大改善了表皮疼痛，同时远胜另外 2 种重磅抑止剂：强生的 Stelara 和安进的 Enbrel。

NPS Pharmaceuticals：Natpara

正因如此在 1 年底，美国 FDA 正式月底审批 NPS 子公司整合的哮喘抑止剂 Natpara 该公司。这种针头用抑止剂主要是通过替代消化系统的甲状旁腺激素来放射治疗一种原是甲状旁腺功能大不如前的罕见肾上腺紊乱营养不良。这种营养不良不会造成病人钙缺乏和维生素 D 合出受挫，并再度造成都有肌肉疼痛、骨密度弊端等并发症。在一些急适度个案此前甚至不会造成心律失常的负面影响。

Natpara 的再度荣获批使得 Shire 子公司出为了再度赢家。Shire 子公司今年年初以 52 亿美元母公司了 NPS 子公司以扩充其在哮喘研究者不足之处的统治力。从前，NPS 子公司仍然向其证明这起母公司案的一物有所值

宝洁：Ibrance

2 年底 3 日，宝洁月底旗下丙改型肝炎新药性 Ibrance 已赢得 FDA 的加速审批，是全球该公司的首个 CDK4/6 抑止。Ibrance 是一种抗生素肝细胞周期素依赖适度蛋白激激酶 4 和 6 抑止，其与来曲萘联合行动采用可作为肾上腺放射治疗基础的初始方案主要用途放射治疗 ER+/HER2-绝经后晚期丙改型肝炎。

宝洁 CEO Ian Read 透露年末 Ibrance 一线的的产品占有率为 22%，是上半年刚该公司时的两倍多。在 Ibrance 的催生下，宝洁抗击抑止剂总体年销量将暴跌 36%。观察家预测 Ibrance 年末年销量将近到 7200 万美元，但实际年销量近 1.4 亿美元。宝洁还计划进行其它实验，研究者 Ibrance 在放射治疗繁复病症时的。比如，宝洁正在研究者 Ibrance 好几次颈癌及人突起病毒无关的治果。

卫材：Lenvima

今年 2 年底初由日本药性企卫材（Eisai）自主研发的新改型抗击癌药性 Lenvima（lenvatinib）荣获 FDA 审批主要用途放射适度钾难治适度并存改型甲状腺癌（RR-DTC）病人的放射治疗。

Lenvatinib 是一种抗生素多特异性酪氨酸蛋白激激酶（RTK）抑止，较强新颖的结合方式上，除抑止参与增殖的其他促静脉生出和致癌回波渠道方面 RTK 外，还并不需要选项适度抑止静脉内皮生长因子（VEGF）特异性的蛋白激激酶活适度。

Lenvatinib 的荣获批，是基于一项 III 期 SELECT 研究者的积极顶线数据。该研究者是一项多此前心、随机、双盲、疗效对照研究者，调查了抗生素 lenvatinib（24 mg）放射治疗放射适度钾 131 抵抗击的并存改型甲状腺癌 (RR-DTC) 的。数据暗示，与疗效相对来说，lenvatinib 使无重大创出生存期（PFS）想得到了统计学意义的相当大延长（18.3 个年底 vs 3.6 个年底，p＜0.0001），此外 lenvatinib 放射治疗两组有 65% 的病人缩小，疗效两组数据仅为 2%，近到了研究者的主要三站。

全因，Lenvima 放射治疗肾肝细胞癌（RCC）在美国监管不足之处听闻当年，FDA 已授予 Lenvima 放射治疗晚期和/或转移适度肾肝细胞癌（RCC）的创出一物资格（BTD）。目前，卫材也正在指标 lenvatinib 主要用途其他类改型的放射治疗，都有肝癌（III 期医学）、子宫内膜癌（II 期医学）、非小肝细胞肺癌（II 期医学）等。

帕利：Farydak

2 年底 23 日，美国 FDA 审批了帕利的 HDAC 抑止 Farydak（通用名：panobinostat）该公司，主要用途和硅替佐米、高血压联合行动采用，放射治疗此前接受过硅替佐米和一种免疫调节剂放射治疗但复发的多发适度鼻咽癌。Farydak 是首个赢得 FDA 审批主要用途放射治疗多发适度鼻咽癌的 HDAC 抑止。

支持者 FDA 再度的主要是一个含有 193 位幼小人参与的积极医学结果。这些病人此前都至少接受过硅替佐米和一种免疫调节剂放射治疗过，但又复发的多发适度鼻咽癌病人。在这个实验此前，Farydak/硅替佐米/高血压内中Pop放射治疗两组和硅替佐米/高血压二联PopIgG相对来说，无重大创出生存期（PFS）从IgG的 5.8 个年底延长至内中Pop放射治疗两组的 10.6 个年底。应答率也从IgG的 41% 提高到内中Pop的 59%。

艾尔建：Avycaz

2 年底 25 日，阿特维斯（Actis，母公司艾尔建后，愈来愈名艾尔建）月底，新改型抗击生素的产品 Avycaz 赢得 FDA 审批，主要用途繁复适度静脉内感染 (cIAI)（联合行动甲硝萘）及繁复适度尿路感染 (cUTI) 的放射治疗。

Avycaz（ceftazidime-ibactam，背脊孢他啶-阿维巴坦）是由一种磺胺类背脊孢菌素（ceftazidime）与一种新改型β-内酰胺激酶抑止 (ibactam) 两组出的复方的产品，整合主要用途放射治疗变形虫阴适度细菌感染，都有对现有抗击生素的产品有耐药性适度的磺胺类β-内酰胺激酶及肺炎巴氏杆菌碳青霉烯激酶。

Avycaz 起初由森林科学实验（Forest Lab）和阿斯利康联合行动整合，但去年 2 年底，阿特维斯工程费 250 亿美元母公司 Forest Lab 后将 Avycaz 收入囊此前。根据协定，阿特维斯拥有 Avycaz 在北美洲的的产品的权利，阿斯利康拥有 Avycaz 在全球其他周边地区的权利。

Astellas Pharma：Cresemba

3 年底初，FDA 周五审批了日本曼恩泰来（Astellas Pharma）的磺胺类抗击真菌药性 Cresemba（isuconazonium，艾沙康萘），该药性主要主要用途放射治疗侵入适度曲霉病和毛霉菌病，这两种菌类多发于脑癌病人。

医学试验数据暗示艾沙康萘是安全有效的，与伏立康萘（宝洁旗下抗击真菌药性，商品名 Vfend）相对来说，医护人员感染率愈来愈低。Cresemba 也赢得了 FDA QICP（Qualified Infectious Disease Product）审核，这项审核专门用来努力传染病领域的抗击生素研发，增加细菌或菌类。

United Therapeutics：Unituxin

3 年底 10 日，FDA 审批了 United Therapeutics 子公司的 Unituxin（通用名：dinutuximab）该公司，作为一线麻醉药性放射治疗主要发生在幼小人的一种罕见乳癌—神经母肝细胞突起（neuroblastoma）。FDA 审批 Unituxin 的同时也荣获奖人 United Therapeutics 子公司一张罕见儿科营养不良适当评委特罗斯季亚涅齐。

Unituxin 是一种能和神经母肝细胞突起肝细胞表面结合的抗击体。支持者 Unituxin 和稳定适度的医学实验招募了 226 实有高危神经母肝细胞突起的幼小人病人。这些幼小人被随机分为两组，一个大抗生素维生素 A 抑止剂 isotretinoin（IgG），另一个大用药性 Unituxin 和白酪氨酸-2、粒肝细胞-肝细胞内集落诱导因子（MG-CSF)、以及 isotretinoin（联合行动用药性两组）。而且这些病人此前都接受难免Pop化疗、切除术放射治疗、稀疏化疗、骨髓移植、和放疗，并且至少发挥部分应答。结果发现，3 年后 Unituxin 联合行动用药性两组有 63% 的病人没有增大或复发，极低 isotretinoin IgG的 46%（愈来愈新数据分别为 73% 和 58%）。

Retrophin：Cholbam

3 年底 17 日，FDA 审批了 Retrophin 子公司的 Cholbam 胶囊。它是赢得 FDA 审批主要用途因举例来说激酶缺乏而造成胆汁酸合出妨碍的儿科及出年病人及主要用途过氧化氢激酶体病（都有齐薇格谱系妨碍）病人的首款放射治疗抑止剂。Cholbam 作为一种抗生素放射治疗抑止剂荣获批主要用途三周及以上年龄的幼小人及出年病人。

安进：Corlanor

4 年底此前旬，安进子公司月底，子公司整合的肺结核抑止剂 ivabradine（Corlanor）仍然赢得了 FDA 的审批，这也是目前世界上首个以增加肺结核病人昏厥速率和康复率的新改型肺结核抑止剂。

Ivabradine 于去年秋赢得了 FDA 的专员不会审核通过，FDA 对该抑止剂作出再度再度的迟于也早于预定计划。这一结论主要是在子公司提交了一项有 6500 名肺结核病人参与的医学研究者新作出的。在这项研究者此前，相对于疗效两组，ivabradine 出功延期了病人因肺结核病发而首次入院的时长。

不过，尽管 ivabradine 赢得了亚裔的认同，但是这种抑止剂在中欧的的产品上却引起了不大不小的争论。因为去年安进子公司在中欧进行了一项为期三个年底的关于静脉营养不良医学研究者此前，虽然出功将病人每分钟昏厥次数增加了 10 次，但在肺结核感染率不足之处未能与IgG产生明显区别。

Kythera：Kybella

4 年底底，FDA 提前 2 周审批了全球首个「双下巴」溶脂针 Kybella（ATX-101），主要用途此前度至重度「双下巴」，该针剂是主要用途消除除去颏下油脂（双下巴）的首个也是唯一一个非切除术放射治疗的产品。ATX-101 是一种人造的两组氨酸胆酸（deoxycholic acid），这是消化系统内天然存在的一种一物质，尽力分解油脂。在医学试验此前，相对来说疗效，ATX-101 并不需要有效消除颏下油脂并改善整体外观设计。此次审批，使 ATX-101 出为同类的产品此前首个荣获批主要用途保健用意的针头针剂。

Kybella 的该公司，将为「双下巴」人群提供一个高效率的非切除术放射治疗选项，大部分病人针头 2-4 次后，即可取得满意的效果，少部分病人也许需要针头 6 次。不过需要注意的是，由于两组氨酸胆酸能摧毁所认识到的任何肝细胞，FDA 仅审批 Kybella 主要用途颏下区油脂两组织，未经许可主要用途其他部位。

据美国表皮药性学不会 (ASDS) 估计，约 68% 的亚裔受「双下巴」困扰。Kybella 作为保健服务业一个似乎创新的的产品，的的产品潜力十分可观。业界预计，Kybella 的年销售千分之将创出 3 亿美元。今年 6 年底，艾尔健迅即看得见了 Kybella 的价值，以 21 亿美元母公司了 Kythera。

阿特维斯：Viberzi

5 年底，FDA 审批了瑞士仿生一物科技性商阿特维斯（Actis）主要用途放射治疗腹泻改型肠易激综合征（IBS-D）的新药性 Viberzi（eluxadoline）。Viberzi 起初由 Furiex 子公司研发，森林科学实验（Forest Lab）于 2014 年 7 年底工程费 14.7 亿美元将 Furiex 子公司母公司；之后，Actis 又工程费 250 亿美元将 Forest Lab 母公司，将 Viberzi 收入囊此前。

Viberzi 是一种开创的抗生素有效、局部抑止作用放射治疗抑止剂，较强一种独具的抑止作用机制；该药性较强混合的特异性活适度，是μ特异性拮抗击剂，也是 delta 特异性胺类和 kappa 特异性胺类。在 2 个 III 期医学此前，相对来说疗效 Viberzi 并不需要相当大过重 IBS-D 病人的腹痛及腹泻疼痛。然而，该药性也较强特定的情况严重副抑止作用，都有胰腺炎。

The Medicines Company：Kengreal

6 年底 23 日，FDA 审批了 Medicine’s Company 的抗击血小板针头剂 cangrelor 该公司（商品名：Kengreal），主要用途避免病人在经皮静脉介入放射治疗（percutaneous coronary intervention，PCI）过程此前因人体内造出的静脉堵塞。

和其它抗击血小板抑止剂一样，Kengreal 最情况严重的风险是大出血，有时甚至顾及生命。在一个有 1 万余人参与的背脊好几次比起 Kengreal 和 Plix（氮联赛杯布朗）的医学实验此前，Kengreal 和氮联赛杯布朗相对来说愈来愈能相比起增加心肌梗死的存活率，尽管两个两组的情况严重出血事件存活率都比起低，但 Kengreal 两组（1/170）极低氮联赛杯布朗IgG（1/275）。

Cangrelor 是 P2Y12 的不可逆抑止。最早由英国的一个小子公司整合，后被阿斯利康母公司。2003 年 Medicine’s Company 从阿斯利康抓住母公司了 Cangrelor 的整合权。RBC Capital Market 观察家 Adnan Butt 预计 Cangrelor 在美国的销售千分之将近 8 千万至 1 亿美元。

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